Робота велася в три етапи: ретельний пошук молекул, здатних стабілізувати мутацію, пошук інгібіторів протеазому і, нарешті, ітераційний процес оптимізації структури зв'язків. В результаті вийшло з'єднання BF844.
Вчені змогли провести націлену терапію гена в піддослідній миші. Результати експерименту обнадіюють тисячі пацієнтів, які страждають невиліковним генетичним захворюванням, що веде до сліпоглухоти.
Однією з переваг цієї молекули є можливість терапії до появи симптомів, каже професор Кумар Алаграмам, голова отоларингології Медичної школи. "Пацієнти з синдромом Ушера народжуються зі здатністю чути і розмовляти, і більшість випадків діагностується у віці 10 років. Можна використовувати генетичні аналізи, щоб ідентифікувати групу ризику до початку процесу втрати слуху, і заздалегідь почати терапію молекулою BF844 ", - говорить він.
Знайдено метод лікування раку мозку
Кейси
Це дослідження велося на засоби Ініціативи Usher III, заснованої Сінді Елден і її батьком Річардом Елденом. У Сінді діагностували синдром Ушера третього типу. «Відкриття нової молекули, яка змогла припинити втрату слуху у миші з мутацією USH3 дає мені і всім хворим на синдром Ушера величезну надію», - цитує Елден EurekAlert.
Джерело: .
